Nature：2015年FDA批准的药物

在2015年，FDA药物批准率继续上升，有45个新药通过批准。

工业界和FDA连续两年取得了里程碑式的新药批准。药物评估研究中心（CDER，监督小分子和抗体药物审批）在2015年通过了45种新药，这是近19年最高的记录，而且比2014年的41种药物记录还要高。（图1，表1）在2005 -2009年期间（最低点），平均每年只有22种药物，2015年要比2005-2009年批准率高2倍以上。

2015年药物尽管不是很吸引人眼球，但仍然表现出强大的市场潜力。波士顿咨询团队对CDEC和CBER（表2）通过的新药进行每年分析，他们发现2015年批准药物的平均峰值销售额会达到9亿美元。这个要比2014年的均值---14亿美元低，因为2014年FDA批准了Gilead的治疗丙肝病毒的销售记录保持者--Harvoi联合治疗以及两种高期望值的免疫抗癌药。2014年要比2009年平均销售额高一半。（图2）

BCG的高级经理说，这又是一个丰收年。现在从2009的低点大量回升。我们认为确实是这样，因为新药的数量以及峰值销售额都上升了。
CDER新批准的16种药物（占36%）有望取得重磅炸弹的效果。（图3）

在数量上，抗肿瘤药依然在CDER批准药物中占据主要地位。2015年FDA批准了14种（31%）抗肿瘤药物。在过去4年的3年中，抗肿瘤药占批准药的30%以上。（其中2014非常意外，只占22%）去年多发性骨髓瘤表现尤其好，有4种新药通过，其中包括此适应症的第一二种抗体治疗。CBER也批准了Amgen的Talimogene laherparepvec --第一种获得批准的用于抗肿瘤的病毒。
基于BCG分析，抗肿瘤在所有批准药中所占的比例少于往年。2015年最具市场潜力的抗肿瘤药物是辉瑞的全新细胞周期蛋白依赖酶4/6（CDK4/6）抑制剂palbociclib，预测它可能取得峰值销售额48亿。
2015年其他的赚钱药包括三种可以被家庭医生而不仅是专业医生使用的处方药。BCG的高级合伙人Ulrik Schulze说，这确实不寻常，因为这个领域已经很多年没有突破了。诺华的Entresto，一种sacubitril加上缬沙坦联合治疗慢性心功能不全，能够取得全球巅峰销售额约50亿美元。两种快速批准具有很好潜力的降脂药--一个来自Sanofi and Regeneron的前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂alirocumab，另一个是来自Amgen的evolocumab，同时表明使用人类的基因来进行靶向治疗的可行性。

对于稀少疾病的孤儿药批准也达到了峰值。CDER在2015年批注了21种（47%）药物用于孤儿适应症，而在2014年和2013年分别是17（41%）和9（33%）。在2014年，超过一半以上的孤儿药是抗肿瘤药，反映出人们有能力将癌症适应症划分的越来越细。尽管突破设计项目才运行三年，但是突破药获得批准的数量去年很稳定。CDER在2015年批准了10种（22%）突破设计药物，而在2014年只批准了9种（22%）。CDER的新药办公室领导john Jenkins在12月份新药批准的发布会上称，突破设计需求的速度以及相应的比例已经保持稳定。5种（50%）突破性批准被预测会成为重磅炸弹，而在2014年是6种（66%）。
调整拒绝率一直很低。在11月末，CDER只颁布了两份完整的最终新药批准拒绝报告。相比在2009年，CDER全年颁布了22份完整的拒绝报告。Jenkins说他们并没有降低标准，他认为这种现象归结于其与药物申请者更多的沟通，更好的申请，提供更清晰收益-风险平衡的靶向药和孤儿药。
下一年将会是另一个药物批准的丰收年。FDA在2015年收到40种新的分子化合物以及生物执照申请，在2014年该数字是41。他们中很多会在今年完成评估，然后在2016被批准。今年的新药会包括第一种治疗外显子跳跃?Duchenne型肌营养不良症的药物，一种一类B细胞淋巴瘤（BCL-2抑制剂），抗PDL-1抗体。