PCSK9降胆固醇药Praluent率先在美获准

　　7月24日，赛诺菲与再生元的新类型降胆固醇药获得FDA批准，但没有给予该公司所期待的宽泛适用人群。

　　Praluent（alirocumab）是一种阻断蛋白质PCSK9的注射用抗体药物，联合他汀类用于需要更多帮助控制胆固醇的心血管病患者，包括名为家族性高胆固醇血症的罕见遗传性疾病患者。alirocumab由再生元发明，能帮助清除多余的低密度脂蛋白胆固醇（LDL）。

　　FDA根据其独立顾问的意见，没有批准Praluent用于不耐受他汀类药物患者。专家们一直对“不耐受他汀类药物”的科学依据存有疑问，在上月的委员会会议中，心脏病专家担忧，批准PCSK9阻滞剂用于这一人群可能导致此类药物过度使用，它们的长期价值尚有待证实。

　　此次获准使赛诺菲和再生元得以率先在美国推出PCSK9治疗药，安进的Repatha（evolocumab）预计将在8月27日获得批准，而辉瑞的bococizumab目前处于后期开发阶段。分析人士认为，这3个新药均有创造30亿美元高峰年销售额的潜力，但这种预测将取决于定价和正在进行的一些临床试验结果。

　　赛诺菲计划定价Praluent每天40美元，每年治疗费用1.4万美元，而分析师们预计为0.7万～1.2万美元。但实际费用可能会低些，因为该公司会给予患者和保险公司折扣。

　　至于长期疗效，Praluent及其同类药物已经证明它们有效，在临床试验中可清除多达60％的LDL，这是否能演绎为改善心脏病发作、中风和心血管死亡率还有待于观察。每个PCSK9抑制剂竞争者均在进行长期试验，研究数据最早在明年公布。在此之前，医疗保险公司和医师可能会暂缓广泛采用这些新药，它们的花费显然比他汀类仿制药高得多。

　　这类新药的竞争首先在Praluent和Repatha之间展开。安进的Repatha于7月21日在欧盟获准，赛诺菲与再生元在美国抢先一步。7月24日，Praluent在欧洲获得积极推荐，可望在未来两三个月内进入欧盟国家。值得注意的是，不像FDA，欧洲药政当局同意将它们有治疗抵抗他汀类药物患者。

　　PCSK9类很可能面临价格障碍。美国最大的医疗保险机构Express Scripts曾表示，它将观察这些新药使用的必要性，并且采取讨价还价的策略，就像今年早些时候对待丙型肝炎新药那样。